Kennedy también ha declarado que las crecientes tasas de autismo en los EU, ahora estimadas en 1 de cada 31 niños a los 8 años, son una epidemia y se comprometió a encontrar algunas respuestas detrás de su causa, así como curas para septiembre.

El secretario de Salud de Estados Unidos, Robert F. Kennedy Jr., podría lograr una victoria política para la administración Trump en solo unos meses después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos reclutara a GSK para ayudarlo a acelerar la aprobación de un medicamento de décadas de antigüedad para tratar un trastorno relacionado con el autismo.

La medida inusual de la FDA le permitirá eludir una larga actualización de la etiqueta para las versiones genéricas del medicamento, la leucovorina, o nuevos ensayos clínicos, una táctica cuestionada por académicos, abogados y médicos.

Un portavoz de GSK dijo a Reuters que planea completar la nueva solicitud de uso para la versión de marca de leucovorina “lo más rápido posible”.

Una vez que la farmacéutica británica haga ese trabajo, la FDA normalmente tardaría entre cuatro y seis meses, pero podría procesar la solicitud aún más rápido, dijo Giuseppe Randazzo, de la Asociación de Medicamentos Accesibles, un grupo de presión de medicamentos genéricos.

El proceso acelerado dará a los médicos una justificación adicional para recetar el medicamento para la deficiencia cerebral de folato, un trastorno metabólico que puede provocar una variedad de síntomas neurológicos, incluidos algunos asociados con el autismo, cumpliendo la promesa de Kennedy al presidente Donald Trump y el movimiento “Make America Healthy Again” con el que está alineado.

Sin evidencia sólida, el cambio de etiqueta representa a lo sumo una victoria burocrática hueca, dijo Ameet Sarpatwari, investigador de políticas farmacéuticas de la Facultad de Medicina de Harvard.

Sin embargo, el medicamento, que se usa para mitigar los efectos tóxicos de ciertos tratamientos contra el cáncer y se vende por 34.14 dólares por una botella de 30 píldoras de dosis alta en Cost Plus Drugs, probablemente estaría cubierto por la afección por los planes de seguro con el cambio de etiqueta.

Un portavoz del HHS dijo que la evidencia respalda claramente la capacidad de la leucovorina para abordar las causas de la deficiencia cerebral de folato y mejorar los resultados de los pacientes.

La demanda de la droga ha aumentado, primero después de una historia de CBS en febrero sobre su uso en un niño de cinco años que no hablaba, y más recientemente después de que Trump promoviera su uso.

“Mis enfermeras han estado diciendo que el teléfono está sonando sin parar”, dijo el Dr. Larry Gray, experto en pediatría del desarrollo y del comportamiento, que atiende a pacientes con autismo en el Hospital Pediátrico Lurie de Chicago.

Debido a que el tratamiento no está aprobado para el autismo, la política de la institución ha sido ofrecerlo solo en ensayos clínicos, que son raros. Sin embargo, el medicamento está aprobado por la FDA, por lo que los médicos pueden recetarlo fuera de etiqueta.

Kennedy ha declarado que las crecientes tasas de autismo en los Estados Unidos, ahora estimadas en 1 de cada 31 niños a los 8 años, son una epidemia y se comprometió a encontrar algunas respuestas detrás de su causa, así como curas para septiembre.

Impulso de Kennedy para que el medicamento para el autismo reciba un impulso de la industria farmacéutica
En un evento en la Casa Blanca el 22 de septiembre, Kennedy, Trump y otros funcionarios de salud respaldaron la leucovorina como tratamiento para el autismo. También advirtieron contra el uso de Tylenol por parte de mujeres embarazadas, diciendo que los estudios sugerían un vínculo con el autismo. Los expertos en salud y los grupos médicos calificaron esa advertencia como peligrosa y sin una base científica sólida.

La FDA pudo acelerar el proceso mediante el uso de una regla oscura para restablecer la solicitud de aprobación de GSK y solicitar una actualización de la etiqueta que agregue la deficiencia de folato cerebral, según el propio análisis de la agencia de 40 casos de pacientes encontrados en una revisión de la literatura de 2009 a 2024.

GSK vendió el medicamento como Wellcovorin hasta 1997. Una versión genérica, que también se llama ácido folínico y es una forma de folato o vitamina B9, ahora es fabricada por Hikma, con sede en el Reino Unido.

Una vez que se apruebe la solicitud de GSK, la ley de EU requiere que los fabricantes de medicamentos genéricos igualen el cambio.

El proceso de actualización de etiquetas más comúnmente utilizado para los medicamentos genéricos, que requiere consultar con los fabricantes de medicamentos genéricos, generalmente toma hasta un año y medio, según la abogada de Skadden, Rachel Turow. Por lo general, se usa para medicamentos contra el cáncer después de que se prueban nuevos usos en ensayos clínicos, dijeron ella y varios otros abogados.

Aaron Kesselheim, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard, describió el proceso que se utiliza como “muy atípico” y dijo que sin que la FDA comparta sus datos o ensayos, es difícil saber si la agencia está siguiendo el estándar normal de evidencia.

El Dr. Andy Shih, director científico de la organización de defensa Autism Speaks, dijo que la evidencia del uso de leucovorina era limitada y potencialmente sugería un beneficio para un pequeño subgrupo de niños autistas. Se necesitan ensayos más grandes, dijo.

La evidencia se basa en cuatro estudios, cada uno de los cuales involucró de 50 a 60 pacientes, y tres de ellos fueron realizados por el mismo autor, dijo el Dr. Karam Radwan, director del Programa de Trastornos del Neurodesarrollo de la Universidad de Chicago, que usa el medicamento en su práctica.

“Desea replicar eso con un laboratorio diferente, en un entorno diferente, para asegurarse de que tengamos suficiente apoyo” para el cambio, dijo.

Se están llevando a cabo tres ensayos de etapa intermedia que estudian una nueva versión líquida de leucovorina como un tratamiento temprano para el deterioro del lenguaje para niños con autismo, según el sitio de ensayos clínicos del gobierno. Los primeros datos se esperan alrededor de diciembre.

Los ensayos están siendo dirigidos por un investigador del autismo en asociación con los Institutos Nacionales de Salud, el Departamento de Defensa y Autism Speaks, e involucran hasta 80 niños cada uno.

Los ensayos más grandes y concluyentes llevarían años. El enfoque de la FDA no requiere nuevos ensayos.

Este cambio debe basarse en evidencia científica y, hasta ahora, los estudios que respaldan su uso no son sólidos, dijo Radwan.